Health

Approvato dall’AIFA il farmaco Zolgensma per i bambini affetti da SMA1 – Un grande passo per la sanità italiana

(di Marino Flavio Lombardi) Roma – 9 marzo 2021, l’Aifa ha finalmente firmato l’approvazione del farmaco Zolgensma, uno dei più costosi al mondo, circa 2.100.000 $, per tutti i bambini al di sotto dei 13,5 kg di peso. D’ora in poi la terapia sarà completamente erogata a carico del SSN, senza più attese spasmodiche e debilitanti e lunghe raccolte fondi, per i tanti genitori che purtroppo hanno avuto la sventura di combattere questa terribile malattia, la SMA1, Atrofia Muscolare Spinale, quella del tipo 1 è la forma più grave che compromette molte funzioni nervose, impedendo la respirazione e la deglutizione dei soggetti colpiti, e il tasso di mortalità infantile è ancora abbastanza alto sia in Italia che in Europa e nel resto del mondo. La famiglia Nigri di Monopoli, ha quasi terminato la raccolta fondi per la piccola Melissa, ormai la mascotte di tutti gli italiani e non solo, sostenendo che la bimba non potrà comunque permettersi di aspettare i tempi burocratici che probabilmente ci vorranno fino alla reale somministrazione. E’ una grande vittoria per tutte le famiglie coinvolte in questo dramma, che da mesi aspettavano una risposta dalle istituzioni, grazie anche alla infinita bontà degli italiani che, come sempre in situazioni come queste, sanno rivelarsi dei grandissimi combattenti non solo in campo sanitario ma soprattutto nel sociale; con l’aiuto dei social le raccolte fondi sono cresciute, grazie anche all’intervento dei media nazionali, come Rai 1, Canale 5, col sostegno di Ezio Greggio ed Enzo Iacchetti, il governatore della Puglia Michele Emiliano, l’on. Ubaldo Pagano, i quali non hanno mai smesso di dare voce alla piccola Melissa Nigri, al piccolo Federico di Taranto, così come a tutti gli altri bimbi italiani affetti da questa terribile malattia genetica. La Novartis, azienda produttrice ed unica detentrice del brevetto, aveva dato inizio ad un’istanza negoziale col governo italiano sin dal maggio del 2020, successivamente la Commissione Tecnico Scientifica aveva approvato l’erogazione a carico dello stato solo per i bambini che ne risultavano affetti fino al sesto mese di vita, nel frattempo il Comitato Prezzi e Rimborsi ha realizzato un’altra negoziazione e, tramite un accordo, è riuscito ad ottenere un prezzo più ragionevole per l’acquisto da parte del SSN. Zolgensma non è un farmaco qualsiasi, contiene l’Onasemnogene abeparvovec, che fornisce una copia valida e funzionante del gene umano guasto SMN1, causa della malattia, prolungando nel tempo la produzione della proteina mancante. Una speranza in più per tutti i poveri piccini che soffrono senza rendersene conto, offrendo loro un futuro migliore e possibile, una soddisfazione politica soprattutto da parte dell’AIFA, che oltretutto ha impegnato la multinazionale a rendere disponibile gratuitamente il farmaco presso gli studi clinici pediatrici per la somministrazione ai bambini con un peso tra i 13,5 e i 21 Kg di peso.

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